日前，啟明創(chuàng)投投資企業(yè)神州細(xì)胞工程有限公司（下稱“神州細(xì)胞”）宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式批準(zhǔn)注射用重組人凝血因子Ⅷ——安佳因?的新藥上市申請。

截圖來源：NMPA官網(wǎng)

安佳因?在國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項支持下成為中國首個獲批準(zhǔn)上市的國產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ，可用于成人及青少年(≥12歲)血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏癥）患者出血的控制和預(yù)防。

安佳因?的獲批填補(bǔ)了國產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ的空白，將彌補(bǔ)國內(nèi)八因子供應(yīng)量的不足，并且由于具有領(lǐng)先的生產(chǎn)工藝和產(chǎn)能，安佳因?有顯著的成本優(yōu)勢，將會顯著降低患者支付負(fù)擔(dān)，極大提高八因子的可及性，使國內(nèi)血友病患者更多的接受預(yù)防治療，改變以按需治療或低劑量預(yù)防治療為主的局面，從而達(dá)成中國血友病患“不痛，不殘”的治療目標(biāo)。

甲型血友病是缺乏凝血八因子蛋白引發(fā)的凝血功能障礙，患者由于凝血反應(yīng)鏈條斷裂，無法形成血小板凝集網(wǎng)絡(luò)，終身面臨極高的出血風(fēng)險以及長期炎癥導(dǎo)致的關(guān)節(jié)畸形和殘疾風(fēng)險。

由于過去診療水平普遍較低以及治療藥物的短缺，許多血友病患者不能得到充分及時的治療。在我國，血友病患者仍面臨診斷率低，治療率低，致殘率高"兩低一高"的現(xiàn)狀。

甲型血友病現(xiàn)階段主要依賴輸入凝血八因子藥物進(jìn)行治療。安佳因?是神州細(xì)胞自主研發(fā)的第三代重組人凝血因子Ⅷ，于2008年開始研發(fā)，2016年進(jìn)入臨床Ⅲ期，2019年完成臨床Ⅲ期研究。研究結(jié)果顯示，對比進(jìn)口產(chǎn)品，安佳因?具有一致的治療療效，在經(jīng)治療患者中未出現(xiàn)凝血八因子抑制物，并且安全性良好。