日前，北海康成制藥有限公司（下稱“北?？党伞保┬颊将@得了國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）關于申請CAN106的新藥臨床試驗（IND）的批準。作為一家立足中國全球領先的罕見病生物制藥公司，北?？党梢恢敝铝τ诤币姴?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化進程，為全球患者帶來拯救生命的治療選擇。

CAN106是一種作用于補體系統(tǒng)C5靶點的長效人單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。此前，該品種于2020年12月獲得新加坡衛(wèi)生科學局（HSA）的IND批準，目前正在進行I期安全性試驗。作為一種致命的疾病，PNH 補體系統(tǒng)最終會破壞紅細胞。

北?？党烧谘邪l(fā)的CAN106可用于治療與補體失調相關的多種遺傳性疾病，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。與此同時，CAN106也是北?？党珊退幟魃铮?269.HK）及Privus Biologics建立戰(zhàn)略合作伙伴關系后，共同開發(fā)進入臨床階段的罕見病治療藥物。

“這是CAN106首個在中國獲得IND批準的臨床試驗申請項目，該藥物也正在新加坡的I期研究中接受評估。”北?？党芍扑幱邢薰镜膭?chuàng)始人、董事會主席兼首席執(zhí)行官薛群博士說，“這充分實踐并論證了我們的承諾和戰(zhàn)略，即建立全球綜合臨床前期和臨床研發(fā)能力，以便有效開發(fā)覆蓋多種適應癥的全球性治療藥物。這些治療藥物具有巨大市場潛力和廣闊的市場前景?！?/span>

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是由體內的免疫系統(tǒng)中補體系統(tǒng)的調控異常引起的一種致死性罕見病。該病會引起紅細胞破壞，出現嚴重貧血甚至死亡，其治療選擇有限，主要是異體骨髓移植和單克隆抗體藥物如依庫珠單抗和ravulizumab-cwvz。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是后天獲得性疾病，發(fā)生于所有年齡、性別和種族患者，其中女性和三四十歲的人群發(fā)病率略高，發(fā)病后一直伴隨患者終生。根據《中國罕見病診斷和治療指南》（2019）中的數據顯示：西方國家PNH的發(fā)病率為每年1-2/百萬人口。亞洲國家的PNH發(fā)病率為每年約10/百萬人口。