啟明創(chuàng)投投資企業(yè)克?；蚺c勃林格殷格翰今天宣布了一項合作，將通過克?；?qū)Ｓ械腣ELPTM平臺開發(fā)新型腺相關病毒（AAV）載體，用于下一代肝靶向基因治療。
克睿基因成立于2016年，是一家專注于病毒遞送系統(tǒng)及基因編輯系統(tǒng)應用開發(fā)的創(chuàng)新基因治療公司，致力于通過其創(chuàng)新的技術擴大前沿的基因治療領域。憑借其世界領先的AAV制造能力，克?；?qū)Ｓ械腣ELPTM平臺可快速、系統(tǒng)地設計、選擇和優(yōu)化具有特殊功能的AAV載體，并顯著改善體內(nèi)基因的傳遞性能，這將使基于AAV的基因治療能夠用于更廣泛的疾病治療。
這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因療法開發(fā)方面的經(jīng)驗與克睿基因在病毒庫構建和高效體內(nèi)AAV篩選方面的專長相結(jié)合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。
現(xiàn)有的AAV血清型的臨床應用受到其某些特征的限制，例如低的轉(zhuǎn)導效率和組織特異性以及高的免疫原性。因此，尋找新的AAV血清型以克服這些挑戰(zhàn)對于大多數(shù)基于AAV的基因治療至關重要。
與其他傳統(tǒng)的載體工程技術相比，克?；?qū)Ｓ械腣ELPTM平臺有幾個關鍵的方法創(chuàng)新，其中包括構建具有高多樣性和有效比率的質(zhì)粒庫的綜合策略。優(yōu)化的AAV生產(chǎn)方案可確?；蚪M和衣殼配對的高正確率和世界一流的病毒庫生產(chǎn)能力。同時生理相關的動物模型能保證AAV載體篩選和驗證的質(zhì)量。通過這一系列技術上的創(chuàng)新和優(yōu)化，VELPTM平臺使尋找 “正確的”AAV載體的過程大大縮短。
與克睿基因的合作由勃林格殷格翰中國外部創(chuàng)新合作中心發(fā)起。該中心由跨邊界研究、業(yè)務拓展及許可和風險投資三個業(yè)務單元組成，致力于成為中國生物醫(yī)藥行業(yè)的首選合作伙伴，并將更多來自中國的創(chuàng)新合作項目帶入勃林格殷格翰全球研發(fā)管線，從而最終惠及更多患者。到目前為止，勃林格殷格翰中國外部創(chuàng)新中心已與多個中國知名科研機構和生物技術公司建立了合作伙伴關系。
勃林格殷格翰大中華區(qū)外部創(chuàng)新合作中心負責人張巍怡博士表示：“勃林格殷格翰致力于開發(fā)下一代具有突破性的醫(yī)學療法，基因療法是公司跨邊界研究團隊正在探索的重點領域之一。先進的VELPTM技術平臺可以為提高新型AAV篩查效率提供有效的解決方案，并有助于進一步擴大我們在基因療法開發(fā)領域的工作。我們很高興與克睿基因攜手合作，我們相信能夠共同改善下一代基因療法?！?/span>
克?；蚴紫\營官李秋實博士表示：“這是全球制藥公司首次與中國生物技術公司在AAV載體工程的前沿領域進行合作。感謝勃林格殷格翰對我們VELPTM平臺的認可，新型AAV載體擴大了治療范圍，是發(fā)揮基因治療潛力的關鍵，這也是克睿基因的創(chuàng)新重點。我們相信，與有遠見的合作伙伴如勃林格殷格翰一起開發(fā)下一代基因療法，可以使更多患者的生活質(zhì)量得到改善?！?/span>
