日前，啟明創(chuàng)投投資企業(yè)信念醫(yī)藥宣布，信玖凝?（BBM-H901注射液，通用名稱：波哌達可基注射液）已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。信玖凝?是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，同時也是中國首個獲批的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療藥物。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：“信念醫(yī)藥始終致力于前沿基因治療領(lǐng)域的研發(fā)和創(chuàng)新，以患者需求為核心，突破技術(shù)壁壘，致力于填補未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫(yī)藥發(fā)展歷程中的重要里程碑，作為中國自主研發(fā)的首款血友病B基因治療藥物，信玖凝?將為血友病B患者提供一種全新的治療方案，有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾，回歸自由人生。未來，信念醫(yī)藥將努力推進該項研究成果的海外商業(yè)化進程，期望能夠惠及更多血友病B患者?！?/strong>
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官鄭靜博士表示：“信玖凝?從研發(fā)到上市用了不到七年的時間，這種快速、高效的成果轉(zhuǎn)化有賴于信念人的專業(yè)專注和不懈努力，及行業(yè)各界的精誠合作和有力支持。信玖凝?作為中國首個獲批的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療藥物，預示著中國基因治療行業(yè)邁入了新的里程碑，也凸顯了信念醫(yī)藥在基因治療領(lǐng)域的突破性優(yōu)勢。依托先進的腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼發(fā)現(xiàn)平臺Capsidx?和數(shù)百種載體關(guān)鍵技術(shù)及自主商業(yè)化生產(chǎn)平臺，信念醫(yī)藥已建立起了豐富的研發(fā)管線，治療領(lǐng)域覆蓋罕見遺傳疾病，如血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良，及慢性疾病如骨關(guān)節(jié)炎病、帕金森、宮頸內(nèi)瘤上皮樣病變等多種未被滿足臨床需求的疾病。未來，信念醫(yī)藥將持續(xù)深耕基因治療領(lǐng)域，讓尖端科技惠及更多生命，實現(xiàn)服務全球患者的愿景?！?nbsp;
信玖凝?采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內(nèi)，進而利用宿主細胞基因轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)持續(xù)表達人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。
2022年，信玖凝?由研究者發(fā)起的研究（IIT）成果先后發(fā)表于國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫(yī)學雜志》。2024年，信玖凝? IIT 3年以上長期隨訪結(jié)果在2024國際血栓與止血學會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示。同年，信念醫(yī)藥在第66屆美國血液學會（ASH）年會正式發(fā)布信玖凝?3期臨床研究結(jié)果。研究結(jié)果顯示，相較于預防性FIX替代療法，信玖凝?能夠顯著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者體內(nèi)FIX活性水平并持續(xù)穩(wěn)定表達，具有良好的安全性。以3期臨床研究結(jié)果為例，接受基因治療后隨訪52周時，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT試劑的一期法），外源性FⅨ藥物的平均輸注次數(shù)從治療前的58.2次/年降至治療后的2.9次/年。26名受試者中的21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均無嚴重不良事件發(fā)生。
2022年8月被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入“突破性治療品種”名單，同月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）；2024年獲得FDA兒科罕見病資格認定（RPDD）以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物分類認證（ATMP）。
信念醫(yī)藥此前與武田中國達成獨家合作協(xié)議，由信念醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)信玖凝?，武田中國負責該產(chǎn)品在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化進程。雙方整合了各自資源優(yōu)勢，加速為患者提供突破性的基因療法，共同開拓血友病B治療領(lǐng)域新格局。
